Grandi reti per piccoli reni: quando la ricerca diventa cura.

Progetto attivo

Grandi reti per piccoli reni: quando la ricerca diventa cura.

Gestione farmaci innovativi per il trattamento delle malattie renali dei bambini. Il Data Manager.

Il progetto

Struttura:

Nefrologia Pediatrica

Durata:

24 mesi

Costo:

28.000/anno

Il contesto

Il Regina Margherita fa parte delle Reti Europee di Riferimento (European Reference Networks, ERN), reti di collaborazione che riuniscono centri di eccellenza e professionisti sanitari altamente specializzati in tutta Europa per la gestione di malattie rare e condizioni complesse. Le ERN favoriscono la condivisione di competenze, conoscenze ed esperienze cliniche, con l’obiettivo di migliorare la qualità dell’assistenza ai pazienti attraverso lo sviluppo e l’implementazione di linee guida, attività di formazione, collaborazione multidisciplinare e promozione della ricerca clinica a livello internazionale.

Dal 1° gennaio 2022 l’AOU Città della Salute e della Scienza di Torino è stata ammessa all’ERN ERKnet e Transplantchild, dimostrando una eccellente attività di trapianto di organi solidi (rene, cuore, fegato, polmone) e di cellule staminali emopoietiche nei bambini e di gestione delle malattie renali rare sin dall’epoca neonatale. Ogni 5 anni i centri aderenti ai singoli ERN sono sottoposti a rivalutazione da parte dell’EU, che verifica il mantenimento delle caratteristiche di idoneità presenti all’ammissione e il corretto adempimento di tutte le mansioni dell’ERN.

Il progetto

Si sviluppa in diversi punti:

Costante inserimento e aggiornamento dei dati di follow-up di tutti i pazienti trapiantati presso la SC di Nefrologia Pediatria dell’OIRM dal 2000 ad oggi.
Inserimento dei dati clinici e di follow-up nei registri di malattia renale cronica, dialisi e trapianto ed analisi dei dati statistici dei bambini sottoposti a trapianto renale pediatrico.
Nell’ambito delle malattie rare nefrologiche pediatriche il data manager si configura come una figura chiave nel processo all’acceso a terapie innovative o non ancora autorizzate per i pazienti che non rispondono ai trattamenti standard o per i quali non esistono alternative terapeutiche approvate, fungendo da ponte essenziale tra l’equipe clinica, gli organismi regolatori (AIFA), il Comitato Etico e le aziende farmaceutiche. Questa complessità richiede competenze specifiche e dedicate per garantire la conformità normativa e il rigoroso rispetto degli standard di Good Clinical Pratiche (GCP).
Supporto al mantenimento del centro SC Nefrologia Pediatrica nella partecipazione alle reti europee. Reti che si configurano come network di professionisti sanitari specializzati in malattie rare in tutta Europa, che collaborano per supportare i pazienti con malattie rare e complesse.